Препаратом выбора для проведения заместительной терапии является L-тироксин в дозе 10 мкг/кг/сутки. В большинстве случаев начальная доза у новорождённых составляет в среднем 37,5 мкг/сутки. На фоне лечения уровень Т4 достигает нормальных возрастных показателей быстрее, чем ТТГ, поэтому для избежания передозировки в первые 4 недели терапии этот показатель и должен быть основным критерием. В более старшем возрасте ТТГ считается уже более чувствительным критерием адекватности дозы.
У недоношенных и незрелых новорождённых возможны транзиторные варианты врождённого гипотиреоза вследствие незрелости гипоталамо-гипофизарно-тиреоидной системы. К 5-6 месяцам после рождения функциональное состояние этой системы нормализуется, но при отсутствии лечения у детей в течение 1-го полугодия будет отмечаться состояние гипотиреоза. В этих случаях у детей незрелых и недоношенных в анамнезе в возрасте 1 года необходимо на 2 недели отменить L-тироксин и затем определить гормональный профиль и оценить динамику клинических симптомов. В случае транзиторного гипотиреоза у ребёнка все показатели остаются в норме и терапию отменяют.
Неонатальная гипотироксинемия и синдром «низкого Т3» у недоношенных и тяжело больных новорождённых без гипотиреоза назначения L-тироксина не требует. По крайней мере, в настоящее время обоснованных показаний для подобной терапии нет.