АкушерствоАнатомияАнестезиологияВакцинопрофилактикаВалеологияВетеринарияГигиенаЗаболеванияИммунологияКардиологияНеврологияНефрологияОнкологияОториноларингологияОфтальмологияПаразитологияПедиатрияПервая помощьПсихиатрияПульмонологияРеанимацияРевматологияСтоматологияТерапияТоксикологияТравматологияУрологияФармакологияФармацевтикаФизиотерапияФтизиатрияХирургияЭндокринологияЭпидемиология

ТРАНСФЕР ГЕНОВ IN VIVO

Существуют следующие принципы генной терапии:

---дефектный ген, являющийся причиной моногенного наследственного заболевания, замещается на функционально способный ген (генная аугментация). Примером такой генной терапии может служить тяжелый комбинированный иммунодефицит, когда производится трансфер гена аденозиндезаминазы;

---трансферируется ген, дополнительная экспрессия которого у пациентов при заболевании, не обязательно обусловленном дефектом гена, требует терапевтического воздействия. Примером этого может служить локальная экспрессия цитотоксической субстанции при малигноме;

---дефектный ген замещается функционально способным (здоровым) геном (генная коррекция посредством гомологичной рекомбинации) [11].

В первых клинических исследованиях по генной терапии генный трансфер производился ex vivo. Так, у пациента забирали целевые клетки генной терапии, например гепатоциты, клетки костного мозга или лимфоциты, изменяли их генно-техническим способом вне организма, а затем вводили вновь. В последнее время разработаны такие векторы трансферирующих генов, которые позволяют проводить у людей прямой трансфер генов in vivo. Например, аденовирусные векторы применяют при генной терапии для введения нормального муковисцидозного CFTRгена в эпителий дыхательных путей пациентов, страдающих МВ [10]. Сейчас интенсивно работают над развитием таких векторов, которые позволяют проводить органоспецифический in vivo трансфер в печень, костный мозг, эндотелий сосудов. Разрабатываются и другие способы соматической терапии коррекции гена.

Дата добавления: 2015-01-18 | Просмотры: 1066 | Нарушение авторских прав